母亲线粒体使患儿细胞“重生”|神经学_新浪科技_新浪网

发布日期：2022-12-30 05:42:27

2022年12月30日 73 查看

创新疗◈૪法可能会治疗很⌉多线粒体疾病。

本报‌讯来自母亲的“礼物”可ણ能会让线粒体有缺૤陷的患儿细胞重新恢复活力。

一个研究′小组正在测试一种方法，将患儿的血细胞浸泡在母亲健康线粒体的“培养基”中，然后重新注入患儿体内。早期迹象表明，这种干预是安全ખ的，可能会改善儿童的健康和发育，研究人员正在计划后续的临床试验。该研究12月21日发表于《科学-转化医学》。

未参与研究的美国得克萨斯大学健康科学中心儿科神经学家Maryτ Kay KoenigΒ表示，这种方法“与其他人的做法不同”，虽然还处于早期阶段，但“非常令人兴奋”。英国伦敦大学学院皇后广场神经学研究所临床神经学家Mⓤichael Hanna则认为：“保持谨慎是很重要的，这只是非常初步的数据。”

线粒૙体起源于真核生物进化的早期，是其他生物体内的共生细菌੕，它能产生为细胞提供燃料的大部分三磷酸腺苷（ATP）。但每5000个婴儿中就有一人在出生时患有线粒体缺陷，后者可能会引发致命的疾病。&#266c;

当分离的线粒体与细胞混合时，细胞器会滑入细胞并开始工作。以色列舍巴医疗中心儿科血液学和肿瘤κ学医生Elad Jacoby与同事意识到，或许可以利用这种方法增加患儿细胞ƿ中健康线粒体的数量&#25bc;。

该团队决定以造血干细胞和祖细胞（H&#263f;SPC）为目标。这些细胞是在骨髓中发现的ϖ干细胞，可产生一系≥列血细胞。Jacoby说，HSPC分散在全身，可以抑制其他组织的疾病影响。

在“同情使用”（一种在不治之症患者身上测试实验方法的监管途径）原则下，6名患有皮尔逊综合征∃或卡恩斯-塞尔综合征的儿â童参与了试验。这些疾病由线粒体DNA缺失引起。Jacoby说，患儿的细胞“在低电量下工作”，导致肾病、糖尿病、心律失常和虚弱等问”题。由于发育不良，他们比97%的同龄人要矮。

研究人员从母亲的血液中提取了健ી康线粒体，并从患ણ者身上提取了HSPC，然后将它们混合放在试管里，摇晃并静置一段时间。Jacoby说，培养24小时后，研&#263f;究小组将细胞输回患者血液中。

细胞中的线粒体活性表明，至少其中一些细胞吸收了细胞器。输注一年后，患者血细胞中线粒体DNA含量比之前增加了30%，ATP含ਖ਼量增加ਗ਼了1/3。其中5名患者体重增∪加，两名患者的力量和耐力有所改善。

这一系列改善让Koenig备受鼓⌊舞，但她表示，还很难确认治疗是否为主因。因为这项研究没஻有进行对照组比ઙ较，科学家也不了解这些疾病的症状通常如何随儿童年龄的增长而演变。

研究人员目前正在分析另外5名患者的临床试验结果，并计划开始另一项试验，试图确定再输注的细胞是Ô否能够稳定存活下来。Koenig说，如果进一步的研究证实了这些益处，那ઙ么这τ一疗法可能会治疗很多线粒体疾病。（李木子）

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