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ચ ◘来源：北京商∇报
随着美国FDA周二签发一纸批文，全球最贵药物的纪录又一次被打破，最新的价码已经达到350万美元。据了解，获批的是生物制药企业CSL Behring旗下ý的B型血友病基因疗法Hemge♬nix。作为一种遗传性疾病，B型血友病的患者由于基因缺陷导致第九凝血因子缺失或不足。按照现有的常规疗法，患者需要终生定期注射血浆或者凝血因子蛋∝白制剂。
一般来说，普ćc;通人轻微划伤后血液很快就会凝固，而对血友病患者而言，一个小小的伤口损伤都会造成很大的伤害ઠ。目前，美国和欧洲大约有16À00万B型血友病患者，A型血友病更为常见，约为前者的5倍。
由于血友病的本质就是基因受损，Hemgenix的基因疗法就是对症下ਮ药，其治疗原Α理是将一种能够产生缺失凝血因子的基因输送到肝脏中细胞，使બ患者自身能够产生第九凝血因子。
根据临床实验数据，受试者在接受治疗18个月后仍能稳定表达第9凝血因子，使得年平均出血率下降54%。更为重要的∏是，接受一次注射憨后，94%的受试者得以免除耗时耗钱的终生凝血因子注射。
此外，该药物最常见的副作用是肝酶升高、头痛♪、流感样症状੨和一些轻微的输液相关反应。美国FDA生物制剂即研究中心主任Peter Marks介绍称，虽然已经有治疗血友病的药物，但防止和治疗出血的方法可能会侵蚀患者的生存质量。他补充说：“批准新药的决定为血友病B患者提供了更多选择，这也是该病患者在创∗新方面迈出的重要一步。”
值得一提的是，CSL B☎ehring是在2020年从美股上市公司uniQure手中买下H☞emgenix的商业化权利，药物依然将由uરniQure在马萨诸塞州的列克星敦生产。
定Ξ价一直是新药物绕不开的话题。算上Hemgenix，过去ω仅仅三个多月的时间里，“全球最贵药物”的头઼衔已经在这个领域内转手三次。
在今年以前，诺华旗下的基因疗法Zolgensma以212.5万美元的售价占据全α球最贵药物头衔接近两年，…这款药物的适应症为脊髓性肌萎缩症。今年8月和9月，美国蓝鸟生物旗下两款基因疗法获得FÉDA批准，分别是治疗β-地中海贫血的Zynteglo（280万美元）和治疗早期脑性肾上腺脑白质营养不良的Skysona（300万美元）。
很明显，这些定价昂贵的新药并不急着跑量。生物科技行业投资人、Lo♡ncar投资CEO Brad ℘;Loncaℜr解读称，虽然定价要比预期高一些，但Hemgenix仍有可能取得成功。一方面是因为现有的血友病疗法同样很贵，另一方面，血友病患者长期处于担忧出血的状态。
作为参考，诺Î华三季报显示，今年前9个月Zolgensma实现销售收入▧10.61亿美元，按照200万美元/剂的售价推算，大致等同于只有500名患者使用了⊆这款药物。叠加一些国家已经将这款药物纳入医保，实际上完全自费使用这些新型疗法的患者更是屈指可数。
有统计发现，从2011年到2020年，罕见病药物的平均成功率只有17%。也就是说，从1期临床试验到美国FDA批准上市，能突破重围的罕见病药并不多。所ੋ以，一款罕见病药的研发不但要在૨时√间、人员和资金上大量投入，还要随时面临失败的风险。
另一方面，虽然罕见病患者占总人口的比例¼很小，但种类却不一。对于不同的罕见病，可能要研发出不同的罕见病药，然而消费群体非常少。Ì对于药企来说，为了保ô证效益，只能提高药价。
北京商报综ⓘ合î报道
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