CAN108(maralixibat)为一种口服,吸收最少的回肠胆汁酸转⊄运蛋白(&IBAT)可逆抑制剂,用于治疗罕见的胆汁淤积性肝病,包括Alagille综合征(ALGS)、进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)和胆道ß闭锁症(BA)。
● 2021年12月,基于合作伙伴Mirum获得的研究数据,在中国大陆提交了CAN108用于治疗ALGS的新药上市许可申请(NDA)。
● 获得LogicBio制药公司二代衣壳研发平台的全球独家许À可授权,进行法布雷病(Fabry)和庞贝氏病 (Pompe)基因疗法候选药物的研发、生产及商业化,进一步扩充了વ北海康成罕见病治疗产品的种类。该协议还包括使用该平台在大中华地区进行两个其他适应症的开发,以及LB-001产品的研发可选择授权。LB-001是一种在研基因编辑技术,用于治疗甲基丙二酸血症(MMA)Θ。
● 截至2021年12月31日,北海康成现金和银行结余约为人民币745.8百万元。主要归因于公司2021年5月Ζ首次公开发售前融资,及2021年12月首次公开发售(IPO)所得款项。
北海康成制药有限公司简介
美国投资者请联系: