3月31日，港股ⓤ上市创新药企基石药业-B(02616)对外宣布，其全球同步开发的抗体偶联药物CS5001(ROR1 ADC)†已在美国完成国际多中心I期临床试验ખ首例患者入组。这标志着基石药业正在°推进的管线2.0战略的又一里程碑。
智通财经APP了解到，CS5001是全球研发进展最快的靶向受体酪氨酸激酶样孤儿受体1(ROR1)的ADC之一，具有全球同类药物最佳潜力。目前，基石药业正在全面推进CS5001的全球同步开发，已在美国和澳洲获批启动国际多中心ਰ的I期临床试验，在中国的临床试验申请也已获得受理。该I期临床试验旨在评估 CS5001在晚期B细胞淋巴瘤和实体瘤中的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。
对此，基石药业એ首席科学官谢毅钊博士表示，CS5001在临床前药理学和药效学方面的数据充分表明了其对表达ROR1的血液和恶性实体肿瘤领域的治疗潜力。“我们非常高兴地看到CS5001在美œ国完成I期临床试验完࠽成首例患者入组。这一⇒潜在全球同类最佳ROR1 ADC具有许多差异化特征，包括全人源的抗体骨架，专有的位点特异性偶联、肿瘤选择性可切割连接子和前药技术，这些特点转化到临床中，可能具有更宽的治疗窗口，有潜力应用于广泛的癌症类型。”
资料显示， ROR1是一种典型的肿瘤胚胎蛋白，在成体组织中低表达或者不表达，而在多种肿瘤中都有高表达，是一种极具潜力的ADC靶点。临床前研究数据表明，CS5001在多种表达ROR1肿瘤细胞系઼展现出了较强的选择性细胞毒性，并在血液和实体肿瘤∏异种移植小’鼠模型中均显示出显著的体内抗肿瘤活性。上述临床前研究数据在2021年第33届国际分子靶标与癌症治疗大会上以重磅研究摘要形式展示。
在业内看来，基于早期研究的积极数据，ROR1有望 成为具有广谱੧抗癌潜力的新♤药靶点，用于非小细 胞肺癌、三阴乳腺癌、卵巢癌、白血病、非霍奇金淋巴瘤等。据了解，这些病例在全球每年发病超过3ⓒ00万例。靶向ROR1的ADC也因此受到跨国药企热烈追捧，相关交易获得了极高的ા交易额。此前，默沙东以27.5亿美元收购ઢ了VelýosBio公司，其主要⊥产品为VLS-101(∩Ⅰ/Ⅱ)期;勃林格殷格翰以超过14亿美元的价格收购NBE-Therapeutics的所有股份，从而获得后者的主要新药NBE-002及其抗体-药物偶联♩物ⓚ(ADC)平台。而基石药业CS5001布局较早，优势明确，在全球和中国都具备绝ⓟ对领导地位;而目前正在进行的国际多中心临床研究，也为该候选药物≠未来进入美欧主流药品市场打下坚实基础。
包括此次CS5001首例患者入组在内，基石药业近期已取得了多项重大进展，包括普吉华®(普拉替尼胶囊)在中国获批用于甲状腺癌，CS1003(PD-1抗体)τ联合仑伐替尼一线治疗晚期肝细胞癌(HCC)患者的国际多中心III期注册性研究CS1003-305成功达成预设患者入ી组目标，普拉替尼用于非小细胞肺癌的新药上市申请Š在中国香港获得受理。
在过去一年里，基石药业已向外界展示了“基石速度”，2021年以来，基石药业陆续上市了4款针对不同治疗领域的新药，包括三款同类首创的精准药物普吉华®(普拉替尼胶囊)、泰吉华®(阿伐替尼片)和拓舒沃®(艾伏尼布片)，和࠷一款潜在同类最优 PD-L1抗体药物择捷美®(舒格利单抗注射液)。目前，基石É药业已有7项新药上市申请(NDA)获得批准。
